7% omzetstijging ten opzichte van Q1 2021 tot $46,6 miljoen
Lancering van leniolisib op schema voor Q1 2023 na eerder gemelde positieve data uit de klinische fase 3 registratie-studie
Sterke kasstroom uit bedrijfsactiviteiten ter ondersteuning van investeringen in leniolisib Leiden, 12 mei 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam:
PHARM/Nasdaq: PHAR) publiceert haar (niet-gecontroleerde) financiële resultaten over het eerste kwartaal van 2022 eindigend op 31 maart.
• Pharming houdt vandaag om 13.30 uur een conference call voor analisten. Inbelgegevens vindt u op pagina 6 van dit bericht.
Financieel overzicht
Bedragen in miljoenen dollars,
behalve die per aandeel Q1 2022 Q1 2021 % verandering
Winst- en Verliesrekening
Omzet 46,6 43,6 7%
Brutowinst 41,7 38,7 8%
Operationeel (bedrijfs-) resultaat 2,8 6,3 (55)%
Netto financieringslasten 1,8 6,6 (72)%
Belastingen -0,8 -4,3 (82)%
Nettowinst 3,5 8,5 (59)%
Geconsolideerde balans
Liquide middelen en
verhandelbare effecten (inclusief
aan restricties onderhevige
geldmiddelen)
190,7 208,5 (9)%
Informatie per aandeel
Gewone winst per aandeel (US$) 0,005 0,013 (62)%
Fully diluted winst per aandeel
(US$) 0,005 0,013 (62)%
Financiële hoofdpunten
• De totale omzet in Q1 2022 steeg met 7% tot US$ 46,6 miljoen vergeleken met US$ 43,6 miljoen
in Q1 2021.
• De belangrijkste factor in deze omzetgroei was een toename van het aantal behandelde patiënten,
gedeeltelijk tenietgedaan door een strakker voorraadbeheer bij grotere gespecialiseerde
apotheken.
• De brutowinst steeg met 8% tot US$ 41,7 miljoen (Q1 2021: US$ 38,7 miljoen), voornamelijk als
gevolg van de omzetgroei.
• Het bedrijfsresultaat daalde tot US$ 2,8 miljoen (Q1 2021: US$ 6,3 miljoen), voornamelijk als
gevolg van een verwachte stijging van de bedrijfskosten van US$ 32,7 miljoen in Q1 2021 tot US$
39,8 miljoen in Q1 2022. Deze stijging betreft een combinatie van kosten van voorbereidingen op
de lancering van leniolisib, hogere reiskosten na COVID-19 en een fasering van kosten.
• De nettowinst daalde met 59% tot US$ 3,5 miljoen (1e kwartaal 2021: US$ 8,5 miljoen). Dit werd
veroorzaakt door een aanzienlijke afname van de financiële inkomsten van US$ 6,6 miljoen in het
eerste kwartaal van 2021 naar US$ 1,8 miljoen in het eerste kwartaal van 2022, voornamelijk als
gevolg van gunstigere wisselkoerswinsten in het eerste kwartaal van 2021. Het restant van de
daling houdt verband met de gestegen bedrijfskosten, deels gecompenseerd door de groei van de
brutowinst.
• De positieve kasstroom uit bedrijfsactiviteiten in Q1 2022 bedroeg US$ 0,6 miljoen. Geldmiddelen
en kasequivalenten daalden met US$ 2,3 miljoen tot US$ 189,7 miljoen, van US$ 191,9 miljoen
aan het einde van Q4 2021.
Operationele hoofdpunten
• Beide co-primaire eindpunten werden bereikt in de klinische fase II/III registratiestudie met
leniolisib voor de behandeling van PI3K-deltasyndroom (APDS), een zeldzame primaire
aandoening aan het immuunsysteem. De indiening wereldwijd van registratieaanvragen voor
leniolisib wordt voorzien vanaf het tweede kwartaal van 2022. De lancering in de VS wordt
verwacht in het eerste kwartaal van 2023 en de Europese lancering in de tweede helft van 2023,
onder voorbehoud van goedkeuring door de toezichthoudende instanties.
• Een positieve beslissing werd ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en, na
de verslagperiode, van de Britse geneesmiddelentoezichthouder MHRA, over het Pediatric
Investigation Plan (PIP) voor leniolisib ter behandeling van APDS bij kinderen. Een dergelijk PIPplan bestrijkt het regulatoire traject voor marktgoedkeuring van leniolisib in respectievelijk Europa
en het VK. Het PIP voor leniolisib omvat twee geplande wereldwijde klinische onderzoeken bij
pediatrische patiënten met APDS. Pharming verwacht in de tweede helft van 2022 met de werving
van patiënten voor dit onderzoeksprogramma te starten.
Gebeurtenissen na verslagperiode
• Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., staf arts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de
National Institutes of Health in Bethesda, Maryland (VS), presenteerde tijdens de jaarlijkse
bijeenkomst van de Clinical Immunology Society (CIS) 2022 onderzoeksresultaten van de fase II/III
klinische registratiestudie met leniolisib voor de behandeling van APDS. Deze toonden een afname
van de activiteit van APDS bij patiënten die werden behandeld met leniolisib.
• De Britse toezichthouder MHRA kende aan leniolisib tegen APDS de Promising Innovative
Medicine (PIM)-aanduiding toe. Een PIM-aanduiding geeft aan dat een geneesmiddel een
veelbelovende kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) van de MHRA, dat
voorgaand aan goedkeuring markttoegang biedt voor producten die bedoeld zijn voor de
behandeling, diagnose of preventie van een levensbedreigende of ernstig slopende ziekte en het
potentieel hebben om in een onvervulde medische behoefte te voorzien.
• Eenmalige uitkering van US$ 7,5 miljoen na wijziging van Pharmings deelneming in BioConnection
BV, de fill-and-finish-partner voor RUCONEST®. Pharming behoudt een belang van 22,98% in
BioConnection na de verwerving van een meerderheidsbelang in de onderneming door de
Europese investeringsmaatschappij Gimv. Pharming blijft BioConnection samen met zijn andere
aandeelhouders ondersteunen bij de versnelling van de groeistrategie.
Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt:
“Het eerste kwartaal van 2022 markeert een belangrijk moment in de historie van Pharming na de
publicatie van positieve data over leniolisib in een registratiestudie bij patiënten met geactiveerd
fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom, een complexe en progressieve zeldzame primaire aandoening aan
het immuunsysteem waarvoor momenteel slechts beperkte behandelopties voorhanden zijn. We blijven
ons daarom richten op het beschikbaar stellen aan patiënten van dit belangrijke product en derhalve onze
geplande pre-lanceringsactiviteiten verder uitbreiden. We verwachten leniolisib, onder voorbehoud van
goedkeuring door de regelgevende instanties, in het eerste kwartaal van 2023 in de VS te kunnen lanceren,
gevolgd door introducties in de EU-markten vanaf de tweede helft van 2023, uiteraard eveneens
afhankelijk van goedkeuring.
De pre-lanceringsactiviteiten omvatten de voortgaande en continue identificatie van potentiële APDSpatiënten die in aanmerking komen voor behandeling met leniolisib. In de VS en Canada verloopt dit via
onze samenwerking met Invitae en het NavigateAPDS-programma dat immunologen in deze landen
toegang zal bieden tot gratis genetische tests voor patiënten met primaire immuundeficiëntie die APDSsymptomen vertonen. In Europa intensiveren we onze inspanningen op het gebied van patiëntidentificatie
samen met toonaangevende immunologiecentra die patiënten met APDS en andere zeldzame
immuundeficiënties behandelen. We werken daarnaast actief samen met patiëntenorganisaties om
aandacht, belangenbehartiging en voorlichting te creëren voor APDS-patiënten en hun families.
De in-licentiëring van leniolisib was mogelijk door het sterke financiële en commerciële fundament onder
Pharming. We zijn dan ook verheugd over de duidelijke toename van de omzetgroei over het eerste
kwartaal van het jaar, gestuwd door de aanhoudende instroom van nieuwe patiënten en vraag naar
RUCONEST®. Deze groei kon plaatsvinden ondanks een beperkte voortgaande invloed van COVID-19 op
een aantal medische praktijken in de VS, vooral waar het gaat om de benodigde tijd voor de
administratieve verwerking en goedkeuring van recepten.”
Vooruitzichten
Voor de rest van 2022 verwacht Pharming:
• Eencijferige groei van de groepsinkomsten uit de verkoop van RUCONEST®, gedreven door de VS
en uitgebreide EU-activiteiten, afhankelijk van de voortgang van de COVID-19-pandemie. Er
worden kwartaalschommelingen in de inkomsten verwacht.
• De indiening van leniolisib registratieaanvragen bij FDA en EMA, met commerciële lancering
verwacht vanaf begin Q1 2023, onder voorbehoud van regelgevende goedkeuringen.
• Pharming zal verder investeren in dit nieuwe product voor versnelling van de toekomstige groei.
Investeringen in de voorbereiding van de lancering en gerichte klinische ontwikkeling voor
leniolisib zullen aanzienlijk toenemen en een aanzienlijke impact hebben op de winst. Met
voortgaande cashflow van RUCONEST® ter financiering van de investeringen, wordt er geen extra
financiering verwacht ter ondersteuning van de activiteiten.
• Gerichte investeringen in potentiële acquisitie en in-licentiëring van nieuwe producten in een laat
stadium van ontwikkeling en activa in zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou kunnen
plaatsvinden via een combinatie van onze sterke balans en toegang tot kapitaalmarkten.
• Voortgaande focus op de ontwikkeling van onze strategie ter verzekering van de groei van
Pharming door middel van ontwikkelde activa en een potentieel uitgebreide pijplijn van in licentie
genomen producten voor het aanbieden nieuwe levensreddende therapieën aan patiënten met
onvervulde medische behoeften en verhogen van het rendement voor onze aandeelhouders.
Verder worden er geen nadere financiële verwachtingen afgegeven voor 2022.
=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===
Over Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (NASDAQ: PHAR) (EURONEXT Amst
zie & lees verder op
https://www.pharming.com/sites/default/files/imce/Press%20releases/Pharming%20Q1%20resultaten%202022.pdf